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分子生物學(xué)
本詞條是多義詞，共10個(gè)義項(xiàng)
自然科學(xué)門類
簡介
分子生物學(xué)
生物大分子，特別是蛋白質(zhì)和核酸結(jié)構(gòu)功能的研究，是分子生物學(xué)的基礎(chǔ)。現(xiàn)代化學(xué)和物理學(xué)理論、技術(shù)和方法的應(yīng)用推動(dòng)了生物大分子結(jié)構(gòu)功能的研究，從而出現(xiàn)了近30年來分子生物學(xué)的蓬勃發(fā)展。
分子生物學(xué)和生物化學(xué)及生物物理學(xué)關(guān)系十分密切，它們之間的主要區(qū)別在于：
①生物化學(xué)和生物物理學(xué)是用化學(xué)的和物理學(xué)的方法研究在分子水平，細(xì)胞水平，整體水平乃至群體水平等不同層次上的生物學(xué)問題。而分子生物學(xué)則著重在分子（包括多分子體系）水平上研究生命活動(dòng)的普遍規(guī)律；
②在分子水平上，分子生物學(xué)著重研究的是大分子，主要是蛋白質(zhì)，核酸，脂質(zhì)體系以及部分多糖及其復(fù)合體系。而一些小分子物質(zhì)在生物體內(nèi)的轉(zhuǎn)化則屬生物化學(xué)的范圍；
③分子生物學(xué)研究的主要目的是在分子水平上闡明整個(gè)生物界所共同具有的基本特征，即生命現(xiàn)象的本質(zhì)；而研究某一特定生物體或某一種生物體內(nèi)的某一特定器官的物理、化學(xué)現(xiàn)象或變化，則屬于生物物理學(xué)或生物化學(xué)的范疇。
學(xué)科關(guān)系
生物化學(xué)是生物學(xué)的分支學(xué)科，是研究生命物質(zhì)的化學(xué)組成、結(jié)構(gòu)及生命活動(dòng)過程中各種化學(xué)變化的基礎(chǔ)生命科學(xué)。分子生物學(xué)是在分子水平上研究生命現(xiàn)象的科學(xué)，通過研究生物分子的結(jié)構(gòu)、功能和生物合成等方面來闡明生命現(xiàn)象的本質(zhì)。
科學(xué)研究是推動(dòng)生物化學(xué)和分子生物學(xué)發(fā)展的動(dòng)力，從1901年以來自然科學(xué)領(lǐng)域的諾貝爾獎(jiǎng)大概有550名左右，其中有200位諾獎(jiǎng)得者涉及到生物化學(xué)和分子生物學(xué)。
發(fā)展簡史
結(jié)構(gòu)分析
結(jié)構(gòu)分析和遺傳物質(zhì)的研究在分子生物學(xué)的發(fā)展中作出了重要的貢獻(xiàn)。結(jié)構(gòu)分析的中心內(nèi)容是通過闡明生物分子的三維結(jié)構(gòu)來解釋細(xì)胞的生理功能。
1912年英國布喇格父子建立了X射線晶體學(xué)，成功地測定了一些相當(dāng)復(fù)雜的分子以及蛋白質(zhì)的結(jié)構(gòu)。以后布喇格的學(xué)生阿斯特伯里和貝爾納又分別對毛發(fā)、肌肉等纖維蛋白以及胃蛋白酶、煙草花葉病毒等進(jìn)行了初步的結(jié)構(gòu)分析。他們的工作為后來生物大分子結(jié)晶學(xué)的形成和發(fā)展奠定了基礎(chǔ)。
20世紀(jì)50年代是分子生物學(xué)作為一門獨(dú)立的分支學(xué)科脫穎而出并迅速發(fā)展的年代。首先在蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)分析方面，1951年提出了α-螺旋結(jié)構(gòu)，描述了蛋白質(zhì)分子中肽鏈的一種構(gòu)象。1955年桑格完成了胰島素的氨基酸序列的測定。接著肯德魯和佩魯茨在X射線分析中應(yīng)用重原子同晶置換技術(shù)和計(jì)算機(jī)技術(shù)，分別于1957和1959年闡明了鯨肌紅蛋白和馬血紅蛋白的立體結(jié)構(gòu)。1965年中國科學(xué)家合成了有生物活性的胰島素，首先實(shí)現(xiàn)了蛋白質(zhì)的人工合成。
探索基因之謎
蛋白質(zhì)工程
1940年比德爾和塔特姆提出了“一個(gè)基因，一個(gè)酶”的假設(shè)，即基因的功能在于決定酶的結(jié)構(gòu)，且一個(gè)基因僅決定一個(gè)酶的結(jié)構(gòu)。但在當(dāng)時(shí)基因的本質(zhì)并不清楚。1944年埃弗里等研究細(xì)菌中的轉(zhuǎn)化現(xiàn)象，證明了DNA是遺傳物質(zhì)。
1953年沃森和克里克提出了DNA的雙螺旋結(jié)構(gòu)，開創(chuàng)了分子生物學(xué)的新紀(jì)元。并在此基礎(chǔ)上提出的中心法則，描述了遺傳信息從基因到蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)的流動(dòng)。
遺傳密碼的闡明則揭示了生物體內(nèi)遺傳信息的貯存方式。1961年雅各布和莫諾提出了操縱子的概念，解釋了原核基因表達(dá)的調(diào)控。到20世紀(jì)60年代中期，關(guān)于DNA自我復(fù)制和轉(zhuǎn)錄生成RNA的一般性質(zhì)已基本清楚，基因的奧秘也隨之開始解開了。
僅僅三十年左右的時(shí)間，分子生物學(xué)經(jīng)歷了從大膽的科學(xué)假說，到經(jīng)過大量的實(shí)驗(yàn)研究，從而建立了本學(xué)科的理論基礎(chǔ)。進(jìn)入70年代，由于重組DNA研究的突破，基因工程已經(jīng)在實(shí)際應(yīng)用中開花結(jié)果，根據(jù)人的意愿改造蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)的蛋白質(zhì)工程也已經(jīng)成為現(xiàn)實(shí)。
基本內(nèi)容
蛋白質(zhì)體系
蛋白質(zhì)分子結(jié)構(gòu)
蛋白質(zhì)分子結(jié)構(gòu)的組織形式可分為四個(gè)主要的層次。一級(jí)結(jié)構(gòu)，也叫化學(xué)結(jié)構(gòu)，是分子中氨基酸的排列順序。首尾相連的氨基酸通過氨基與羧基的縮合形成鏈狀結(jié)構(gòu)，稱為肽鏈。肽鏈主鏈原子的局部空間排列為二級(jí)結(jié)構(gòu)。二級(jí)結(jié)構(gòu)在空間的各種盤繞和卷曲為三級(jí)結(jié)構(gòu)。有些蛋白質(zhì)分子是由相同的或不同的亞單位組裝成的，亞單位間的相互關(guān)系叫四級(jí)結(jié)構(gòu)。
分子生物學(xué)研究
蛋白質(zhì)的特殊性質(zhì)和生理功能與其分子的特定結(jié)構(gòu)有著密切的關(guān)系，這是形形色色的蛋白質(zhì)所以能表現(xiàn)出豐富多彩的生命活動(dòng)的分子基礎(chǔ)。研究蛋白質(zhì)的結(jié)構(gòu)與功能的關(guān)系是分子生物學(xué)研究的一個(gè)重要內(nèi)容。
隨著結(jié)構(gòu)分析技術(shù)的發(fā)展，現(xiàn)在已有幾千個(gè)蛋白質(zhì)的化學(xué)結(jié)構(gòu)和幾百個(gè)蛋白質(zhì)的立體結(jié)構(gòu)得到了闡明。70年代末以來，采用測定互補(bǔ)DNA順序反推蛋白質(zhì)化學(xué)結(jié)構(gòu)的方法，不僅提高了分析效率，而且使一些氨基酸序列分析條件不易得到滿足的蛋白質(zhì)化學(xué)結(jié)構(gòu)分析得以實(shí)現(xiàn)。
發(fā)現(xiàn)和鑒定具有新功能的蛋白質(zhì)，仍是蛋白質(zhì)研究的內(nèi)容。例如與基因調(diào)控和高級(jí)神經(jīng)活動(dòng)有關(guān)的蛋白質(zhì)的研究現(xiàn)在很受重視。
蛋白質(zhì)－核酸體系
生物體的遺傳特征主要由核酸決定。絕大多數(shù)生物的基因都由DNA構(gòu)成。簡單的病毒，如λ噬菌體的基因組是由46000個(gè)核苷酸按一定順序組成的一條雙股DNA（由于是雙股DNA，通常以堿基對計(jì)算其長度）。細(xì)菌，如大腸桿菌的基因組，含4×10^6堿基對。人體細(xì)胞染色體上所含DNA為3×10^9堿基對。
遺遺傳信息要在子代的生命活動(dòng)中表現(xiàn)出來，需要通過復(fù)制、轉(zhuǎn)錄和轉(zhuǎn)譯。復(fù)制是以親代DNA為模板合成子代DNA分子。轉(zhuǎn)錄是根據(jù)DNA的核苷酸序列決定一類RNA分子中的核苷酸序列；后者又進(jìn)一步?jīng)Q定蛋白質(zhì)分子中氨基酸的序列，就是轉(zhuǎn)譯。因?yàn)檫@一類RNA起著信息傳遞作用，故稱信使核糖核酸(mRNA）。由于構(gòu)成RNA的核苷酸是4種，而蛋白質(zhì)中卻有20種氨基酸，它們的對應(yīng)關(guān)系是由mRNA分子中以一定順序相連的3個(gè)核苷酸來決定一種氨基酸，這就是三聯(lián)體遺傳密碼。
基因在表達(dá)其性狀的過程中貫串著核酸與核酸、核酸與蛋白質(zhì)的相互作用。DNA復(fù)制時(shí)，雙股螺旋在解旋酶的作用下被拆開，然后DNA聚合酶以親代DNA鏈為模板，復(fù)制出于代DNA鏈。轉(zhuǎn)錄是在RNA聚合酶的催化下完成的。轉(zhuǎn)譯的場所核糖核蛋白體是核酸和蛋白質(zhì)的復(fù)合體，根據(jù)mRNA的編碼，在酶的催化下，把氨基酸連接成完整的肽鏈。基因表達(dá)的調(diào)節(jié)控制也是通過生物大分子的相互作用而實(shí)現(xiàn)的。如大腸桿菌乳糖操縱子上的操縱基因通過與阻遏蛋白的相互作用控制基因的開關(guān)。真核細(xì)胞染色質(zhì)所含的非組蛋白在轉(zhuǎn)錄的調(diào)控中具有特殊作用。正常情況下，真核細(xì)胞中僅2～15%基因被表達(dá)。這種選擇性的轉(zhuǎn)錄與轉(zhuǎn)譯是細(xì)胞分化的基礎(chǔ)。
蛋白質(zhì)－脂質(zhì)體系
生物體內(nèi)普遍存在的膜結(jié)構(gòu)，統(tǒng)稱為生物膜。它包括細(xì)胞外周膜和細(xì)胞內(nèi)具有各種特定功能的細(xì)胞器膜。從化學(xué)組成看，生物膜是由脂質(zhì)和蛋白質(zhì)通過非共價(jià)鍵構(gòu)成的體系。很多膜還含少量糖類，以糖蛋白或糖脂形式存在。
1972年提出的流動(dòng)鑲嵌模型概括了生物膜的基本特征：其基本骨架是脂雙層結(jié)構(gòu)。膜蛋白分為表在蛋白質(zhì)和嵌入蛋白質(zhì)。膜脂和膜蛋白均處于不停的運(yùn)動(dòng)狀態(tài)。
生物膜在結(jié)構(gòu)與功能上都具有兩側(cè)不對稱性。以物質(zhì)傳送為例，某些物質(zhì)能以很高速度通過膜，另一些則不能。象海帶能從海水中把碘濃縮3萬倍。生物膜的選擇性通透使細(xì)胞內(nèi)pH和離子組成相對穩(wěn)定，保持了產(chǎn)生神經(jīng)、肌肉興奮所必需的離子梯度，保證了細(xì)胞濃縮營養(yǎng)物和排除廢物的功能。
生物體的能量轉(zhuǎn)換主要在膜上進(jìn)行。生物體取得能量的方式，或是像植物那樣利用太陽能在葉綠體膜上進(jìn)行光合磷酸化反應(yīng)；或是像動(dòng)物那樣利用食物在線粒體膜上進(jìn)行氧化磷酸化反應(yīng)。這二者能量來源雖不同，但基本過程非常相似，最后都合成腺苷三磷酸。對于這兩種能量轉(zhuǎn)換的機(jī)制，P.米切爾提出的化學(xué)滲透學(xué)說得到了越來越多的證據(jù)。生物體利用食物氧化所釋放能量的效率可達(dá)70%左右，而從煤或石油的燃燒獲取能量的效率通常為20～40%，所以生物力能學(xué)的研究很受重視。對生物膜能量轉(zhuǎn)換的深入了解和模擬將會(huì)對人類更有效地利用能量作出貢獻(xiàn)。
生物膜的另一重要功能是細(xì)胞問或細(xì)胞膜內(nèi)外的信息傳遞。在細(xì)胞表面，廣泛地存在著一類稱為受體的蛋白質(zhì)。激素和藥物的作用都需通過與受體分子的特異性結(jié)合而實(shí)現(xiàn)。癌變細(xì)胞表面受體物質(zhì)的分布有明顯變化。細(xì)胞膜的表面性質(zhì)還對細(xì)胞分裂繁殖有重要的調(diào)節(jié)作用。
理論指導(dǎo)
理論指導(dǎo)意義
分子生物學(xué)
物理學(xué)的成就證明，一切物質(zhì)的原子都由為數(shù)不多的基本粒子根據(jù)相同的規(guī)律所組成，說明了物質(zhì)世界結(jié)構(gòu)上的高度一致，揭示了物質(zhì)世界的本質(zhì)，從而帶動(dòng)了整個(gè)物理學(xué)科的發(fā)展。分子生物學(xué)則在分子水平上揭示了生命世界的基本結(jié)構(gòu)和生命活動(dòng)的根本規(guī)律的高度一致，揭示了生命現(xiàn)象的本質(zhì)。和過去基本粒子的研究帶動(dòng)物理學(xué)的發(fā)展一樣，分子生物學(xué)的概念和觀點(diǎn)也已經(jīng)滲入到基礎(chǔ)和應(yīng)用生物學(xué)的每一個(gè)分支領(lǐng)域，帶動(dòng)了整個(gè)生物學(xué)的發(fā)展，使之提高到一個(gè)嶄新的水平。
過去生物進(jìn)化的研究，主要依靠對不同種屬間形態(tài)和解剖方面的比較來決定親緣關(guān)系。隨著蛋白質(zhì)和核酸結(jié)構(gòu)測定方法的進(jìn)展，比較不同種屬的蛋白質(zhì)或核酸的化學(xué)結(jié)構(gòu)，即可根據(jù)差異的程度，來斷定它們的親緣關(guān)系。由此得出的系統(tǒng)進(jìn)化樹，與用經(jīng)典方法得到的是基本符合的。采用分子生物學(xué)的方法研究分類與進(jìn)化有特別的優(yōu)越性。首先，構(gòu)成生物體的基本生物大分子的結(jié)構(gòu)反映了生命活動(dòng)中更為本質(zhì)的方面。其次，根據(jù)結(jié)構(gòu)上的差異程度可以對親繞關(guān)系給出一個(gè)定量的，因而也是更準(zhǔn)確的概念。第三，對于形態(tài)結(jié)構(gòu)非常簡單的微生物的進(jìn)化，則只有用這種方法才能得到可靠結(jié)果。
高等動(dòng)物的高級(jí)神經(jīng)活動(dòng)是極其復(fù)雜的生命現(xiàn)象，過去多是在細(xì)胞乃至整體水平上研究，深入到分子水平研究的結(jié)果充分說明高級(jí)神經(jīng)活動(dòng)也同樣是以生物大分子的活動(dòng)為基礎(chǔ)的。例如，在高等動(dòng)物學(xué)習(xí)與記憶的過程中，大腦中RNA和蛋白質(zhì)的組成發(fā)生明顯的變化，并且一些影響生物體合成蛋白質(zhì)的藥物也顯著地影響學(xué)習(xí)與記憶的能力。又如，“生物鐘”是一種熟知的生物現(xiàn)象。用雞進(jìn)行的實(shí)驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，有一種重要的神經(jīng)傳遞介質(zhì)（5-羥色胺）和一種激素（褪黑激素）以及控制它們變化的一種酶，在雞腦中的含量呈24小時(shí)的周期性變化。正是這種變化構(gòu)成了雞的“生物鐘”的物質(zhì)基礎(chǔ)。
應(yīng)用意義
實(shí)踐應(yīng)用意義
基因工程
分子生物學(xué)在生物工程技術(shù)中也起了巨大的作用，1973年重組DNA技術(shù)的成功，為基因工程的發(fā)展鋪平了道路。80年代以來，已經(jīng)采用基因工程技術(shù)，把高等動(dòng)物的一些基因引入單細(xì)胞生物，用發(fā)酵方法生產(chǎn)干擾素、多種多肽激素和疫苗等。基因工程的進(jìn)一步發(fā)展將為定向培育動(dòng)、植物和微生物良種以及有效地控制和治療一些人類遺傳性疾病提供根本性的解決途徑。
從基因調(diào)控的角度研究細(xì)胞癌變也已經(jīng)取得不少進(jìn)展。分子生物學(xué)將為人類最終征服癌癥做出重要的貢獻(xiàn)。
技術(shù)應(yīng)用
親子鑒定
親子鑒定近幾年來，人類基因組研究的進(jìn)展日新月異，而分子生物學(xué)技術(shù)也不斷完善，隨著基因組研究向各學(xué)科的不斷滲透，這些學(xué)科的進(jìn)展達(dá)到了前所未有的高度。在法醫(yī)學(xué)上，STR位點(diǎn)和單核苷酸（SNP）位點(diǎn)檢測分別是第二代、第三代DNA分析技術(shù)的核心，是繼RFLPs（限制性片段長度多態(tài)性）VNTRs（可變數(shù)量串聯(lián)重復(fù)序列多態(tài)性）研究而發(fā)展起來的檢測技術(shù)。作為最前沿的刑事生物技術(shù)，DNA分析為法醫(yī)物證檢驗(yàn)提供了科學(xué)、可靠和快捷的手段，使物證鑒定從個(gè)體排除過渡到了可以作同一認(rèn)定的水平，DNA檢驗(yàn)?zāi)苤苯诱J(rèn)定犯罪、為兇殺案、強(qiáng)奸殺人案、碎尸案、強(qiáng)奸致孕案等重大疑難案件的偵破提供準(zhǔn)確可靠的依據(jù)。隨著DNA技術(shù)的發(fā)展和應(yīng)用，DNA標(biāo)志系統(tǒng)的檢測將成為破案的重要手段和途徑。此方法作為親子鑒定已經(jīng)是非常成熟的，也是國際上公認(rèn)的最好的一種方法。
與人類自身發(fā)展
分子生物學(xué)作為現(xiàn)代科學(xué)的一門綜合科學(xué)，其意義不止體現(xiàn)在純粹的科學(xué)價(jià)值上；更為重要的是它的發(fā)展關(guān)系到人類自身的方方面面。分子生物學(xué)又可以細(xì)致的劃分為大分子生物與電子生物學(xué)兩種。上面提到的關(guān)于在刑偵方面的應(yīng)用以及包括但不限于親自鑒定、及嬰兒男女鑒定方面的內(nèi)容，大體為大分子分子內(nèi)容的實(shí)際用途。而電子生物生物學(xué)則是從比大分子更細(xì)致的小分子及原子角度來解釋生命的基本要素和構(gòu)成，有著更多未解的謎題和更為廣闊的科學(xué)前景。克隆技術(shù)基本上只是此項(xiàng)課題的一個(gè)入門階段的應(yīng)用。可以想象未來隨著研究的深入以及物理學(xué)的進(jìn)一步發(fā)展。人類有可能成為創(chuàng)造另類生物的“上帝”。
轉(zhuǎn)基因食品
轉(zhuǎn)基因食品（GeneticallyModifiedFoods，GMF）是利用現(xiàn)代分子生物技術(shù)，將某些生物的基因轉(zhuǎn)移到其他物種中去，改造生物的遺傳物質(zhì)，使其在形狀、營養(yǎng)品質(zhì)、消費(fèi)品質(zhì)等方面向人們所需要的目標(biāo)轉(zhuǎn)變。以轉(zhuǎn)基因生物為直接食品或?yàn)樵霞庸どa(chǎn)的食品就是“轉(zhuǎn)基因食品”?？稍黾幼魑飭挝幻娣e產(chǎn)量；可以降低生產(chǎn)成本；通過轉(zhuǎn)基因技術(shù)可增強(qiáng)作物抗蟲害、抗病毒等的能力；提高農(nóng)產(chǎn)品的耐貯性，延長保鮮期，滿足人民生活水平日益提高的需求；可使農(nóng)作物開發(fā)的時(shí)間大為縮短；可以擺脫季節(jié)、氣候的影響，四季低成本供應(yīng)；打破物種界限，不斷培植新物種，生產(chǎn)出有利于人類健康的食品。
楊岐生著書籍
題名: 分子生物學(xué)
作者: 楊岐生
責(zé)任編輯: 鄒小寧
出版社: 浙江大學(xué)出版社
出版日期: 2006-07-07
ISBN: 7-308-03628-6
分子生物學(xué)是研究和闡述生物大分子結(jié)構(gòu)與功能的學(xué)科，是當(dāng)代生物科學(xué)的重要分支，是一門迅速發(fā)展的基礎(chǔ)學(xué)科。在本書編寫中，參考了國內(nèi)外的優(yōu)秀教材，并在1994年編寫的《分子生物學(xué)基礎(chǔ)》的基礎(chǔ)上，保持原有框架的長處，結(jié)合多年的教學(xué)實(shí)踐，進(jìn)行擴(kuò)充、重寫。全書從蛋白質(zhì)、核酸、基因及基因組結(jié)構(gòu)開始，沿著中心法則的主線，闡述生物大分子在復(fù)制、轉(zhuǎn)錄、翻譯、信息傳導(dǎo)、基因表達(dá)調(diào)控中的相互作用和功能。編寫時(shí)著重分子生物學(xué)的基本概念和理論，盡量使敘述確切，能更好地反映分子生物學(xué)的發(fā)展趨向。全書分12章，包括蛋白質(zhì)分子結(jié)構(gòu)、核酸的結(jié)構(gòu)、基因和基因組、生物大分子的相互作用、基因工程原理、DNA的復(fù)制、基因的轉(zhuǎn)錄、轉(zhuǎn)錄后加工、蛋白質(zhì)生物合成和翻譯后加工、細(xì)胞信息傳導(dǎo)、原核生物基因表達(dá)的調(diào)控、真核生物基因表達(dá)的調(diào)控。通過本書的學(xué)習(xí)，使學(xué)生能了解當(dāng)前分子生物學(xué)的概貌、基本思路、方法、與生命科學(xué)其他學(xué)科的聯(lián)系。
本書可作為生物學(xué)、生物技術(shù)、醫(yī)學(xué)等專業(yè)以及農(nóng)林相關(guān)專業(yè)的本科生、研究生的分子生物學(xué)課程的教材或參考書。
醫(yī)學(xué)關(guān)系
分子生物學(xué)的興起是整個(gè)自然科學(xué)的一件大事，它使整個(gè)生命科學(xué)的研究上升到一個(gè)全新的階段。在實(shí)際應(yīng)用方面，它是生物工程技術(shù)的重要理論基礎(chǔ)，后者正在工農(nóng)業(yè)生產(chǎn)和環(huán)境保護(hù)等方面發(fā)揮著日益顯要的作用。醫(yī)學(xué)做為生命科學(xué)的重要組成部分，所受分子生物學(xué)的滲透和影響尤其重大。
一．分子生物學(xué)使整個(gè)醫(yī)學(xué)科學(xué)研究提高到分子水平
經(jīng)典的生物學(xué)只能從生物表型的變化描述和歸納生命活動(dòng)的某些規(guī)律，所謂基因也還只是抽象的概念，表型的分子基礎(chǔ)也未查明。從前的醫(yī)學(xué)研究狀況大體上也是如此。只有分子生物學(xué)的研究才使醫(yī)學(xué)各科上升到基因水平、分子水平，從而出現(xiàn)了所謂分子微生物學(xué)、分子免疫學(xué)、分子生理學(xué)、分子病理學(xué)、分子藥理學(xué)、分子心臟病學(xué)、分子神經(jīng)病學(xué)、分子內(nèi)分泌學(xué)等等全新的領(lǐng)域。不僅理論研究如此，在臨床實(shí)踐上，基因診斷和基因治療，也提到日程上來了，有些診斷方法正在付諸實(shí)施，有些則正在積極探索。
二。癌癥的研究即將出現(xiàn)重大的突破
癌基因的發(fā)現(xiàn)是分子生物學(xué)研究的重大成果。過去在癌病因?qū)W上眾說不一的局面正在改善。由各種內(nèi)外因素導(dǎo)致癌基因激活或異常表達(dá)很可能就是癌癥發(fā)生的根本原因。癌基因本來是正常的基因成分之一，它的生理功能是什么？它是如何被調(diào)控的？異常表達(dá)和激活的機(jī)理是什么？癌基因產(chǎn)物和生長因子的關(guān)系是怎樣的？是否存在著反癌基因和生長的負(fù)調(diào)節(jié)因子？等等。這些問題都是當(dāng)前研究的熱點(diǎn)，正在取得日新月異的進(jìn)展，與此有關(guān)的是艾滋病（AIDS）的研究受到世界范圍的密切關(guān)注，這個(gè)問題從學(xué)術(shù)上講，主要屬于分子免疫學(xué)和分子病毒學(xué)的范疇、其發(fā)病的分子機(jī)理正在被逐步深入地闡明。如果分子生物學(xué)研究成果和社會(huì)性的預(yù)防措施能夠很好地結(jié)合起來，這個(gè)疾病的流行將會(huì)較快得到制止。
三．遺傳病
隨著醫(yī)學(xué)分子生物學(xué)研究的日益深入，有關(guān)遺傳病的一些概念正在發(fā)生變化。首先，這類疾病不再象過去認(rèn)為的那么罕見。至今發(fā)現(xiàn)按照孟德爾方式遺傳的遺傳病已達(dá)3000余種。如果估計(jì)到疾病易感性和基因變異的關(guān)系，則遺傳病范圍會(huì)更加擴(kuò)大，例如易患心臟病、肺氣腫、高膽固醇血癥、糖尿病、變態(tài)反應(yīng)和胃潰瘍病等等的基因正在得到分離，甚至癌癥，有的學(xué)者認(rèn)為也可歸屬于遺傳病的范疇，其根本原因在于DNA的損傷。其次，基因探針技術(shù)正在逐步擴(kuò)大產(chǎn)前診斷和遺傳病診斷的范圍。顯然，檢查出易感某病的基因?qū)τ趥€(gè)人保健是十分寶貴的信息，也是針對疾病危險(xiǎn)因素采取預(yù)防措施的科學(xué)依據(jù)。在治療上，過去一切對遺傳病的療法都只能是對癥的，從理論上講，只有基因療法才是治療遺傳病的唯一根治方法。當(dāng)然，要將這種方法付諸實(shí)踐在當(dāng)前尚有許多理論上和技術(shù)上的困難有待克服。
四。藥物和疫苗
隨著基因工程的蓬勃興起而首先受益的產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域就是制藥工業(yè)。現(xiàn)已有些多肽或蛋白質(zhì)藥物，如人胰島素、生長激素、干擾素等能夠通過“工程菌”大量生產(chǎn)，更多的藥物則正在開發(fā)之中。疫苗的研制正在極大地促進(jìn)預(yù)防醫(yī)學(xué)的發(fā)展，例如，乙型肝炎疫苗、非甲非乙肝炎疫苗、輪狀病毒疫苗、瘧疾疫苗等等，有些已能付諸應(yīng)用，有些尚在開發(fā)之中。通過蛋白質(zhì)工程技術(shù)，采用定點(diǎn)突變的方法，還可望制造出新型的蛋白質(zhì)。例如，白細(xì)胞介素2和β干擾素是兩種具有抗癌作用的蛋白質(zhì)，在其多肽鏈中各有三個(gè)半胱氨酸殘基，但只形成一對二硫鍵，由于分子中含有多余的一個(gè)半胱氨酸殘基，所以二個(gè)分子容易締結(jié)合成二聚體而失活，用定點(diǎn)突變法改變半胱氨酸的密碼子為絲氨酸密碼子，就可防止二聚體的形成，從而在不損害活性的情況下大大延長這兩個(gè)蛋白質(zhì)的半衰期，提高了療效。
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